【药研发0627】罗氏希罗达®在华第6个适应症获批 | 杜氏肌营养不良症新药Puldysa在欧盟进入审查...（罗氏制药研发部）
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今日头条
罗氏希罗达®在华第6个适应症获批。罗氏口服化疗药物希罗达（卡培他滨片）新适应症获国家药监局批准，该药联合奥沙利铂（XELOX方案）用于II期和III期胃腺癌患者根治切除术后的辅助化疗。这也是希罗达在结直肠癌、乳腺癌和胃癌领域在华获批的第6个适应症。一项 III期CLASSIC研究表明，较单纯手术组相比，XELOX方案组胃癌患者死亡风险显著下降34%（HR=0.66, 95% CI: 0.51-0.85, p=0.0015）；并将患者疾病进展或死亡的风险下降42%（HR=0.58，95% CI: 0.47-0.72，P＜0.0001），显著改善患者的无病生存期（DFS）。
国内药讯
1. 福安药业注射用头孢米诺钠一致性评价获受理。福安药业旗下注射用头孢米诺钠一致性评价的注册申请获国家药监局受理。注射用头孢米诺钠注射液为抗感染类药物，主要适用于败血症、扁桃体炎（包括扁桃体周围脓肿）、急性支气管炎、肺炎、肺脓肿、慢性呼吸道病变继发感染、膀胱炎、肾盂肾炎、腹膜炎、胆囊炎、胆管炎、子宫内感染、子宫附件炎、子宫旁组织炎。
2. 强生重磅药guselkumab国内申报上市。美国医药企业强生（JNJ）抗IL-23单抗药物guselkumab（Tremfya）在中国申请上市。该新药已于2017年获FDA批准用于治疗成人中重度斑块状银屑病。在VOYAGE 1和VOYAGE 2 研究中，guselkumab治疗第16周可以使70%患者的皮肤清洁程度超过90%，第28周时实现PASI 90的患者比例超过90%，并保持应答一直到第48周。此外，guselkumab在头对头研究中表现分别优于阿达木单抗、苏金单抗。2018年该药销售额为5.44亿美元。截至目前，今年国内已有强生ustekinumab（乌司奴单抗、Stelara/喜达诺）、诺华secukinumab（司库奇尤/苏金单抗、Cosentyx/可善挺）以及国产本维莫德这些治疗银屑病的药物上市。
3. 天境生物TJC4 I期临床首例患者给药。天境生物科技自主研发的CD47单克隆抗体TJC4（TJ011133，NCT03934814）在美国I期临床完成首例患者给药。该研究旨在评估TJC4作为单一药物及与其他肿瘤药物联合在晚期实体肿瘤和淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。TJC4通过阻断CD47通路促进抗肿瘤T细胞免疫反应，与其他已知的CD47抗体相比，TJC4拥有一个独特的结合表位，可最小程度与红细胞结合，且不产生凝聚作用，同时具有强大的抗肿瘤活性。
4. 普米斯完成新一轮融资。普米斯生物完成超过1亿元人民币的Pre-A轮融资，此次融资由拾玉资本领投。普米斯成立于2018年，专注于肿瘤及代谢类疾病开发已知靶点的me-better和全创新靶点的first-in-class生物创新药。该公司拥有独特的抗体研发平台和双功能及多功能抗体构建平台，能够在阻断免疫抑制的同时调控肿瘤微环境，与现有肿瘤免疫疗法相比，有望提高药物在肿瘤部位的分布，在实体瘤中具有更好的穿透性。目前公司正在推进包括单抗和多功能抗体等共计超过10个国家一类生物新药项目。
5. 复星医药子公司拟7.47亿元收购力思特制药。复星医药控股子公司奥鸿药业拟分别通过参与公开挂牌竞购及协议方式受让力思特制药合计约7056万股股份（力思特制药总股本的97.82%），投资总额不超过约7.47亿元。力思特制药成立于2002年1月，专注于抗胆碱药物开发，核心产品盐酸戊乙奎醚注射液（长托宁）是新型选择性抗胆碱药物，国家一类新药，目前在麻醉前用药、有机磷农药中毒抢救、休克、呼吸系统疾病及戒毒治疗等临床领域应用。该产品与奥鸿药业现有产品的主要应用科室具有较好的协同性，丰富该集团围手术期领域的产品线。
国际药讯
1. 杜氏肌营养不良症新药Puldysa在欧盟进入审查。Santhera公司开发的合成短链苯醌Puldysa（idebenone）的上市申请获欧洲药品管理局（EMA）受理，该药拟用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症（DMD）患者治疗呼吸功能障碍。一项III期临床DELOS研究中，64例患者接受idebenone（900mg/天）或安慰剂治疗。结果显示，治疗52周后，与安慰剂组相比，idebenone治疗组呼气峰值流量（PEF）下降的速度显著降低，表明该药能够减缓患者呼吸功能下降的进程，达主要终点。该药在美国和欧盟均获孤儿药资格，FDA还授予其快速通道资格。
2. 基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定。Krystal Biotech公司拟用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的基因疗法KB103在Ⅱ期临床中获积极结果。该疗法同时获FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。KB103是一种复制缺陷型、非整合型病毒载体。在Ⅱ期临床试验（GEM-2）中，6例皮肤受伤患者通过KB103治疗后5例患者达100%伤口闭合，KB103处理伤口达到100%伤口闭合的平均时间为23天。除了其中一例慢性伤口，其余经KB103治疗后可保持90天的100%伤口闭合。
3. Arvinas蛋白降解疗法ARV-471获批临床。Arvinas公司在研口服雌激素受体（ER）PROTAC蛋白降解剂ARV-471的新药临床申请获FDA批准，该新药拟用于治疗局部晚期/转移性ER+/HER2-乳腺癌患者。预计2019年第三季度启动Ⅰ期临床实验。第一阶段试验将评估ARV-471的安全性、耐受性和药代动力学特征，测量抗肿瘤活性和药效学指标作为次要评估指标。在临床前研究中，ARV-471在肿瘤细胞中表现出近乎完全的ER降解。在多个ER驱动的异种移植模型中作为单药疗法或者与CDK4/6抑制剂组合给药时，导致肿瘤显著缩小，与标准疗法（fulvestrant）相比显示出优越的抗肿瘤活性。
4. NMS集团旗下NMS-03305293胶囊获批临床。NMS集团子公司Nerviano拟用于治疗实体瘤的NMS-03305293胶囊获FDA批准，即将开展相关临床试验。NMS-03305293是一款选择性PARP1抑制剂，无离子障，与竞争产品相比更强效、安全且剂量低，既可单药也可联合用药，有望治疗BRCA突变型肿瘤。NMS-03305293同时具备血脑屏障穿透力的特性，使之有望治疗中枢神经系统病变，预防或延缓转移性脑癌或联合用于治疗胶质母细胞瘤。截止目前，全球共有4款PARP抑制剂获批上市。
5. 诺华NASH新药emricasan Ⅱ期临床失败。诺华与Conatus制药开发的首创口服泛caspase蛋白酶抑制剂emricasan治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期研究ENCORE-LF没达主要终点。结果显示，与安慰剂组相比，emricasan治疗组无事件生存未表现出显著改善。此外，来自ENCORE-PH研究的24周扩展期数据与最初24周治疗期的结果一致，未达预定目标。两项研究中，emricasan的耐受性良好，安全性与之前的临床研究一致。目前两家公司已停止对两项临床研究中已入组患者的进一步治疗，同时将继续合作，确保与emricasan项目相关的其他义务得到履行。
6. Acer公司罕见病疗法Edsivo遭FDA拒绝批准。Acer Therapeutics拟用于治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）的在研药Edsivo（celiprolol）未能获FDA批准，FDA此次只给出一封完整的回复信。FDA认为有必要进行更充分的对照试验，以确定celiprolol是否能够降低vEDS患者的临床事件风险。Acer Therapeutics此次申请是基于一项仅有53例患者参与的研究结果。该研究数据显示，Edsivo治疗组有20%的患者发生动脉事件（夹层或破裂），非治疗组为50%。Acer 公司计划在第三季度要求召开会议讨论FDA的回应。受此影响，股价在6月25日开盘前暴跌78％。
7. 泰利福全球召回气管导管产品。因4起死亡报告，泰利福（Teleflex）公司全球自愿召回 HudsonRCI®Sheridan气管导管（产品从2016年10月至2019年5月分发）。该产品专为口腔或鼻腔插管而设计，适用于气道管理。该公司说，在全球召回之前，发现这些用于帮助患者呼吸的气管导管与呼吸回路断开的发生率增加，导致氧气供应不足而发生危险，需要医疗干预。此次召回被FDA列为一级召回，FDA建议患者立即停止使用并退回该产品。
医药热点
1. 饶毅就任首都医科大学校长。首都医科大学举行干部宣布会议，北京市委组织部副部长张强宣读了市委市政府的任职决定，尚永丰同志不再担任首都医科大学党委副书记、校长职务，调回北京大学工作（尚永丰于2016年10月任首都医科大学校长及党委副书记），饶毅同志任首都医科大学校长。公开资料显示，饶毅，男，1962年出生于江西省南城县，北京生命科学研究所资深研究员、学术副所长，未来论坛咨询委员会委员，《知识分子》主编。北京大学理学部主任。
2. 最新中国疾病负担报告发布。Lancet杂志在线发表最新中国疾病负担结果。报告显示，从1990年至2017年，中国居民疾病谱发生重大变化：年龄校正的中风死亡率下降33.5%，年龄校正的慢阻肺死亡率降低68.6%。1990~2017年，年龄校正的死亡率下降超过50%的疾病包括：下呼吸道感染、新生儿疾病、慢阻肺、自杀、溺水、先天缺陷、肝硬化和其他慢性肝病。但与之相比，年龄校正的缺血性心脏病死亡率增加20.6%，肺癌死亡率增加了12%。目前，中风、缺血性心脏病和慢阻肺是国人死亡的前三位杀手。
3. 77家医药经销商被约谈。据浙江省纪委省监委网站消息，邵逸夫医院主动邀请77家与医院有长期业务往来的药品、高值耗材经销商代表参加廉洁警示集体约谈会。此次会议意在进一步从源头上遏制医药购销领域不正之风，规范经销商及其业务人员的营销行为，营造医药购销领域的良好环境。会议对医院警示教育活动的开展提出了一系列要求，并强调，严令禁止各科室私设“小金库”，各科室负责人是第一责任人，要严格自查自纠，不留死角。
股市资讯
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上个交易日 A 股医药板块+0.99%
涨幅前三 跌幅前三
神奇制药 +10.06% 昆药集团 -6.48%
尔康制药 +10.04% *ST 仰帆 -5.02%
神奇B股 +9.97% 润都股份 -4.57%
【天药股份】（1）公司拟采用自有资金、银行贷款及其他资本市场融资手段等方式筹措资金，投资约20,570万元于实施合成车间自动化升级改造项目。（2）与津药瑞达（许昌）生物科技有限公司（以下简称“津药瑞达”）签署《框架购销协议》。
【达安基因】董事何蕴韶先生已通过集中竞价交易方式完成减持计划，减持482.64万股（占公司总股本0.6053%）。
【润都股份】对于股票交易波动异常的情况，经自查，本公司目前没有任何应予以披露而未披露的事项或需修改、补充的事项。
审评动向
1. CDE最新受理情况（06月26日）
2. FDA最新获批情况（北美06月25日）